Moli1901
AOP Orphan Pharmaceuticals AG (<< AOP Orphan >>) et Lantibio, Inc. (<< Lantibio >>) ont annoncé aujourd'hui les résultats finaux positifs de leur essai de phase II en double aveugle avec comparaison contre placebo du Moli1901, composé expérimental destiné au traitement de la mucoviscidose. Moli1901 est mis au point par AOP Orphan en Europe en vertu d'un accord de licence et de commercialisation avec Lantibio. L'essai, réalisé dans plusieurs centres en Europe, a été conçu pour étudier l'innocuité et le niveau de tolérance du Moli1901 inhalé chez des adolescents (âgés de 12 ans ou plus) et des adultes atteints de mucoviscidose.
L'essai portait d'abord sur 9 sujets âgés de 16 ans et plus (phase I), puis sur 9 sujets âgés de 12 à 16 ans (phase II). L'innocuité et le niveau de tolérance ont été déterminés grâce à une évaluation au spiromètre de la fonction pulmonaire, des signes vitaux, l'oxymétrie du pouls, des examens physiques, des tests de laboratoires cliniques, des électrocardiogrammes (ECG) et par le suivi des effets indésirables. L'efficacité a été déterminée en évaluant la fonction pulmonaire avant et après le traitement grâce à la mesure du volume expiratoire maximal par seconde (FEV1), la capacité vitale forcée (FVC) et le débit expiratoire maximal de 25 à 75 % de la FVC. La tolérance à l'exercice et la qualité de vie ont également été contrôlées.
Les résultats de l'essai ont démontré que les sujets âgés de 12 ans et plus tolèrent l'administration quotidienne du Moli1901 pendant plus de 28 jours au moyen d'un dosage quotidien par inhalation. L'analyse des données n'a pas révélé de problèmes inattendus en matière d'innocuité. Par ailleurs, aucune trace du Moli1901 n'a été détectée dans le plasma des sujets, ce qui indique que le médicament présente une absorption systémique faible ou nulle. A noter également : même si l'essai n'avait pas pour objet de démontrer l'efficacité du Moli1901, les patients qui en ont reçu 2,5 mg par jour ont affiché une amélioration significative de la fonction pulmonaire, démontrée par FEV1, mesure standard de la capacité pulmonaire des patients souffrant de mucoviscidose. La variation FEV1 médiane du jour 1 à l'évaluation finale au jour 56 était de -3 % dans le groupe du placebo et de 2 % dans le groupe du Moli1901 (test Wilcoxon, p=0,0217). D'autres améliorations remarquables chez les patients recevant le Moli1901 ont été observées quant à la perception subjective qu'ils ont de leur état de santé, mesurée par le questionnaire Quality of Life adapté à la mucoviscidose.
" Ces premiers indices concernant l'efficacité d'une thérapie au Moli1901 sont extrêmement encourageants pour les patients atteints de mucoviscidose et pour AOP Orphan ", explique le docteur Rudolf Widmann, PDG d'AOP Orphan Pharmaceuticals AG. " Nous sommes ravis du progrès rapide de notre programme de mise au point qui a déjà entamé la prochaine phase des essais visant à confirmer l'efficacité et l'innocuité. "
" Nous nous réjouissons des résultats de cet essai. Nous attendons avec impatience les résultats des prochains essais d'AOP Orphan et les démarches administratives qui auront pour but d'enregistrer le traitement dans des régions clé, notamment aux Etats-Unis ", souligne le docteur Luis Molina, PDG de Lantibio, Inc.
A propos du Moli1901
Dans les cas de mucoviscidose, l'absence ou le dérèglement du gène CFTR du canal chlorure entraîne une rétention des ions de chlorure et de l'eau dans les cellules épithéliales respiratoires. Ce phénomène débouche sur un contenu hydrique altéré du liquide des voies respiratoires (ASL), entraînant la sécrétion d'un mucus épais, une inflammation et une infection des poumons atteints de ce mal. Moli1901 est un peptide 19-residue polycyclique stable fruit de la fermentation de la Streptomyces cinnamoneum. Lors d'essais publiés précédemment, Moli1901 s'est révélé capable d'accroître le déplacement du chlorure et la sécrétion de fluide lors de son application in-vitro aux cellules épithéliales des voies respiratoires et la perméabilité du chlorure dans les cellules épithéliales nasales de sujets sains et de sujets atteints de mucoviscidose. En outre, des expériences sur des animaux ont démontré que Moli1901, qui accroît le volume d'ASL, était lentement éliminé du poumon et ne s'accumulait pas de façon sensible dans d'autres tissus. Les résultats d'un essai thérapeutique précédent réalisé par AOP Orphan en Europe présentés oralement et sous forme d'affiche à la 20ème conférence annuelle sur la mucoviscidose en Amérique du Nord, à Denver, dans le Colorado, du 2 au 5 novembre 2006, indiquaient que le dosage du Moli1901 pendant 5 jours consécutifs par inhalation améliorait la fonction pulmonaire selon une amplitude fonction de la dose.
A propos d'AOP Orphan
AOP Orphan Pharmaceuticals AG est une société non cotée créée à Vienne en 1997. La société se consacre à la mise au point, à la commercialisation et à la distribution de médicaments pour des indications de niche au niveau européen, se concentrant particulièrement sur l'Europe centrale et orientale, ainsi que sur le Moyen-Orient et l'Asie du Sud-Est.
A propos de Lantibio
Lantibio, Inc. est une société pharmaceutique de développement axée sur la découverte, le développement, et la commercialisation de produits pour le traitement de maladies oculaires et des états respiratoires graves. Le produit phare de la société, le Moli1901, bénéficie d'une indication pour la mucoviscidose aux Etats-Unis et du statut de médicament orphelin dans cette indication.
Source : www.mobifrance.com